緊追禮來(lái)和輝瑞！JAK抑制劑CTP-*4*斑禿*期臨床成功

編譯丨newborn

近日，Concert制藥公司公布了口服JAK抑制劑CTP-*4*治療斑禿*期臨床試驗的結果，顯示治療24周后，高劑量組有多達41.*%的患者實(shí)現頭皮毛發(fā)覆蓋率至少達到80%。數據發(fā)布后，Concert股價(jià)在盤(pán)前交易中大漲*%。

該試驗共入組了*06例中度至重度斑禿成人患者，這些患者因斑禿導致至少*0%的頭皮脫發(fā)，所有患者的平均基線(xiàn)脫發(fā)嚴重程度工具（SALT）評分為8*.*分，相當于平均頭皮毛發(fā)覆蓋率不足1*%。試驗中，這些患者被隨機分配，接受2種劑量之一的CTP-*4*（8mg或12mg）或安慰劑，每天口服2次，治療持續24周。

結果顯示，試驗達到主要終點(diǎn)：治療24周后，高劑量CTP-*4*治療組有41.*%的患者實(shí)現頭皮毛發(fā)覆蓋率≥80%（SALT評分≤20%），低劑量組有2*.6%的患者達到這一目標，而安慰劑組僅為0.8%。2種劑量CTP-*4*治療組與安慰劑組的治療差異具有統計學(xué)意義（p＜0.0001）。

此外，試驗也達到關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括第24周頭發(fā)滿(mǎn)意度患者報告結果（PRO）量表的應答者比例，以及第24周前4個(gè)時(shí)間點(diǎn)達到SALT評分≤20%的患者比例，2種劑量組與安慰劑組的治療差異均具有統計學(xué)意義。

這些數據使得CTP-*4*在與禮來(lái)/Incyte的同類(lèi)產(chǎn)品口服JAK抑制劑Olumiant的競爭中展現出優(yōu)勢。在支持斑禿新適應癥申請的臨床試驗中，Olumiant 4mg治療*2周后，有**%的患者實(shí)現頭皮毛發(fā)覆蓋率≥80%。在CTP-*4*和Olumiant的研究中，基線(xiàn)頭皮毛發(fā)覆蓋率均不足1*%。之前，輝瑞的口服JAK*/TEC抑制劑ritlecitinib在治療中重度斑禿的一項2/*期研究中也達到了主要終點(diǎn)。

瑞穗證券分析師認為，相對于禮來(lái)Olumiant和輝瑞retlecitinib，Concert有可能報告了同類(lèi)最佳的療效數據。

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在安全方面，Concert在1名患者身上發(fā)現了2起可能與治療有關(guān)的嚴重不良事件。影響*%以上患者的最常見(jiàn)副作用包括頭痛、痤瘡、上呼吸道感染和肌酸激酶水平升高。安慰劑組的上呼吸道感染比治療組更常見(jiàn)，沒(méi)有患者出現肺栓塞或深靜脈血栓形成。2名接受CTP-*4*治療的患者出現帶狀皰疹。

瑞穗證券分析師，特別值得注意的是，Concert在試驗期間沒(méi)有報告任何肺栓塞或深靜脈血栓，這2種不良事件都與其他口服JAK抑制劑有關(guān)。該公司指出，約有14名患者因不良事件退出試驗，但這在治療組和安慰劑組之間是平衡的。

盡管Concert似乎在療效方面領(lǐng)先，但瑞穗證券分析師表示，該公司仍面臨一些障礙。首先，與禮來(lái)和輝瑞每天口服一次的治療方法相比，CTP-*4*每天必須口服2次。此外，禮來(lái)和輝瑞產(chǎn)品可能會(huì )領(lǐng)先Concert至少一年進(jìn)入市場(chǎng)，這意味著(zhù)Concert作為規模較小的生物技術(shù)公司開(kāi)始營(yíng)銷(xiāo)之前，禮來(lái)和輝瑞的產(chǎn)品已經(jīng)在市場(chǎng)站穩了腳跟。

盡管如此，瑞穗證券分析師指出，“斑禿是一種長(cháng)期被忽視的疾病，治療方面存在著(zhù)顯著(zhù)的未滿(mǎn)足醫療需求。我們之前接觸過(guò)的皮膚科醫生也提到，最有效的產(chǎn)品將會(huì )成為他們最終為患者開(kāi)出最多處方的產(chǎn)品?！?/p>

瑞穗證券預計，CTP-*4*上市后的銷(xiāo)售峰值可能達到8億美元。目前，Concert正致力于完成第二項*期臨床試驗，該試驗計劃在第三季度公布頂線(xiàn)數據，以期在明年上半年提交美國FDA批準。